
La FDA prevé aprobar la primera terapia genética para tratar la anemia de células falciformes grave
La Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) prevé aprobar exagamglogene autotemcel (Exa-cel) de CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals, la primera terapia genética disponible para personas con anemia de células falciformes grave, una enfermedad de los glóbulos rojos que causa un dolor crónico e incapacitante y que actualmente no cuenta con ningún tratamiento exitoso.